Paano ang paggamot sa gene at mga sakit na maaari nitong gamutin

Ang therapy ng gen, na kilala rin bilang gene therapy o pag-edit ng gene, ay isang makabagong paggamot na binubuo ng isang hanay ng mga pamamaraan na maaaring maging kapaki-pakinabang sa paggamot at pag-iwas sa mga kumplikadong sakit, tulad ng genetic disease at cancer, sa pamamagitan ng pagbabago ng mga tiyak na gene.

Ang mga gen ay maaaring matukoy bilang pangunahing yaman ng pagmamana at binubuo ng isang tiyak na pagkakasunud-sunod ng mga nucleic acid, iyon ay, DNA at RNA, at kung saan nagdadala ng impormasyon na may kaugnayan sa mga katangian at kalusugan ng tao. Kaya, ang ganitong uri ng paggamot ay binubuo ng mga sanhi ng mga pagbabago sa DNA ng mga selula na apektado ng sakit at pag-activate ng mga panlaban ng katawan upang makilala ang nasira na tisyu at itaguyod ang pag-aalis nito.

Ang mga sakit na maaaring gamutin sa ganitong paraan ay ang mga nagsasangkot ng ilang pagbabago sa DNA, tulad ng cancer, autoimmune disease, diabetes, cystic fibrosis, bukod sa iba pang mga degenerative o genetic na sakit, gayunpaman, sa maraming mga kaso sila ay nasa yugto pa rin ng pag-unlad. mga pagsubok.

Paano ito nagawa

Ang therapy ng Gene ay binubuo ng paggamit ng mga gene sa halip na mga gamot upang gamutin ang mga sakit. Ginagawa ito sa pamamagitan ng pagbabago ng genetic na materyal ng tisyu na nakompromiso ng sakit sa pamamagitan ng isa pang normal. Sa kasalukuyan, ang gene therapy ay isinasagawa gamit ang dalawang mga molekulang pamamaraan, ang diskarteng CRISPR at pamamaraan ng Car T-Cell:

Diskarteng CRISPR

Ang diskarteng CRISPR ay binubuo ng pagpapalit ng mga tiyak na mga rehiyon ng DNA na maaaring nauugnay sa mga sakit. Kaya, pinapayagan ng pamamaraang ito ang mga gene na mabago sa mga tukoy na lokasyon, sa isang tumpak, mabilis at hindi gaanong mamahaling paraan. Sa pangkalahatan, ang pamamaraan ay maaaring isagawa sa ilang mga hakbang:

• Ang mga tukoy na gen, na kung saan ay maaari ding tawaging mga target na gene o pagkakasunud-sunod, ay nakikilala; Matapos makilala, ang mga siyentipiko ay lumikha ng isang "gabay na RNA" na pagkakasunod-sunod sa target na rehiyon; Ang RNA na ito ay inilalagay sa cell kasama ang Cas 9 na protina, na gumagana sa pamamagitan ng pagputol ng target na pagkakasunud-sunod ng DNA; pagkatapos ng isang bagong pagkakasunud-sunod ng DNA ay ipinasok sa nakaraang pagkakasunud-sunod.

Karamihan sa mga pagbabagong genetic ay nagsasangkot ng mga gen na matatagpuan sa mga somatic cells, iyon ay, mga cell na naglalaman ng genetic material na hindi ipinapasa mula sa henerasyon hanggang sa henerasyon, na nililimitahan ang pagbabago sa taong iyon lamang. Gayunpaman, ang mga pananaliksik at eksperimento ay lumitaw kung saan ang diskarteng CRISPR ay isinagawa sa mga cell ng mikrobyo, iyon ay, sa itlog o tamud, na nabuo ng isang serye ng mga katanungan tungkol sa aplikasyon ng pamamaraan at kaligtasan nito sa pagbuo ng tao..

Ang pangmatagalang kahihinatnan ng pamamaraan at pag-edit ng gene ay hindi pa nalalaman. Naniniwala ang mga siyentipiko na ang pagmamanipula ng mga gen ng tao ay maaaring gawing mas madaling kapitan ang isang tao sa paglitaw ng kusang mga mutasyon, na maaaring humantong sa labis na pagkasira ng immune system o paglitaw ng mas malubhang sakit.

Bilang karagdagan sa talakayan tungkol sa pag-edit ng mga genes na umikot sa posibilidad ng kusang mga mutasyon at paglilipat ng pagbabago para sa mga susunod na henerasyon, ang etikal na isyu ng pamamaraan ay malawak na tinalakay, dahil ang pamamaraan na ito ay maaari ring magamit upang mabago ang mga katangian ng sanggol, tulad ng kulay ng mata, taas, kulay ng buhok, atbp.

Car T-Cell Technique

Ang diskarteng Car T-Cell ay ginagamit na sa Estados Unidos, Europa, China at Japan at kamakailan lamang ay ginagamit sa Brazil upang gamutin ang lymphoma. Ang pamamaraan na ito ay binubuo ng pagpapalit ng immune system upang ang mga cells sa tumor ay madaling makilala at tinanggal mula sa katawan.

Para sa mga ito, ang mga defense T cells ng tao ay tinanggal at ang kanilang genetic na materyal ay manipulahin sa pamamagitan ng pagdaragdag ng CAR gene sa mga cell, na kilala bilang isang chimeric antigen receptor. Matapos idagdag ang gene, ang bilang ng mga cell ay nadagdagan at mula sa sandaling ang isang sapat na bilang ng mga cell ay napatunayan at ang pagkakaroon ng higit na inangkop na mga istraktura para sa pagkilala sa tumor, mayroong isang induction ng lumala ng immune system ng tao at, kung gayon, iniksyon ng mga defense cell na binago ng CAR gene.

Sa gayon, mayroong pag-activate ng immune system, na nagsisimula upang makilala ang mga cell ng tumor at mas madaling maalis ang mga cells na ito.

Ang mga sakit na maaaring gamutin ang therapy sa gene

Ang therapy ng Gene ay nangangako para sa paggamot ng anumang genetic na sakit, gayunpaman, para lamang sa ilan na maaari itong maisagawa o nasa yugto ng pagsubok. Ang pag-edit ng genetic ay napag-aralan na may layunin na gamutin ang mga sakit sa genetic, tulad ng cystic fibrosis, pagkabalisa ng pagkabata, hemophilia at sakit na anem ng cell, halimbawa, ngunit itinuturing din itong isang pamamaraan na maaaring magsulong ng pag-iwas sa mas malubhang at kumplikadong mga sakit, tulad ng halimbawa ng kanser, sakit sa puso at impeksyon sa HIV, halimbawa.

Sa kabila ng pagiging mas pinag-aralan para sa paggamot at pag-iwas sa mga sakit, ang pag-edit ng mga gene ay maaari ring mailapat sa mga halaman, upang maging mas mapagparaya sila sa pagbabago ng klima at mas lumalaban sa mga parasito at pestisidyo, at sa mga pagkain na may layunin na maging mas nakapagpapalusog.

Gene therapy laban sa cancer

Ang therapy para sa paggamot ng kanser ay isinasagawa na sa ilang mga bansa at partikular na ipinahiwatig para sa mga tiyak na kaso ng leukemias, lymphomas, melanomas o sarcomas, halimbawa. Ang uri ng therapy na ito ay binubuo pangunahin ng pag-activate ng mga cell ng pagtatanggol ng katawan upang makilala ang mga cell ng tumor at alisin ang mga ito, na ginagawa sa pamamagitan ng pag-iniksyon ng mga genetically na nabagong mga tisyu o mga virus sa katawan ng pasyente.

Ito ay pinaniniwalaan na, sa hinaharap, ang gen therapy ay magiging mas mahusay at palitan ang kasalukuyang mga paggamot para sa kanser, gayunpaman, dahil mahal pa rin ito at nangangailangan ng advanced na teknolohiya, mas mabuti na ipinahiwatig sa mga kaso na hindi tumugon sa paggamot sa chemotherapy, radiotherapy at operasyon.